AAV基因治疗

ASO和AAV基因药物在1型脊髓性肌萎缩症临床治疗结果的比较

近日，一项来自法国脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗研究回顾性地从四个方面探讨了ASO与AAV基因治疗在SMA治疗方面的临床效果，为临床治疗选择提供了一定的依据。这四个指标分别是：呼吸和营养支持需求、运动功能和不满意的临床反应（包括死亡、由于疗效不足而导致的治疗转换（或基因治疗的附加）、是否需要喂养支持，能否实现独立坐姿）。

2025-10-27

基于Bac/sf9系统的亨廷顿病AAV基因治疗实现重大突破，助力uniQure公司股价暴涨近250%

近日，专注使用Bac/sf9系统生产AAV的uniQure公司公布了其在研基因疗法AMT-130用于治疗早期亨廷顿病（Huntington’s Disease, HD）的Ⅰ/Ⅱ期临床试验的长期随访数据。结果显示，该治疗展现出良好的安全性特征，并在多个关键生物标志物和临床评估指标上显示出持久且积极的治疗效应，疗效可持续至治疗后三年，疾病进展显著减缓75%，达到主要终点。

2025-09-26

AAV生产工艺重大发现：病毒的产量与活性受基因组大小与非编码序列的影响

信念医药BBM-H901的上市，标志着中国基因治疗从实验室迈向临床应用的质变，国内AAV基因疗法正式迎来商业化时代，还有多家企业也正在推进其创新疗法。

2025-09-01

大片段AAV基因治疗的研究进展和优化策略

近年来，基因治疗领域依托病毒与非病毒载体的协同发展取得突破性进展，其中腺相关病毒（AAV）凭借其安全性高、组织靶向性强及分子可塑性突出等优势，成为临床转化中的核心递送工具。通过工程化改造天然血清型或构建合成衣壳，研究人员可精准调控其转导特异性并降低脱靶风险。

2025-06-03

自身免疫性疾病最新研究进展——AAV递送MYDGF基因治疗pSS小鼠的潜在机制探究

原发性干燥综合征（pSS）是一种累及唾液腺和泪腺的系统性自身免疫性疾病，可导致口干症和眼干症。该疾病预后约20-50%的pSS患者会发展为系统性并发症。已有报道显示免疫抑制与抗炎治疗、再生治疗及基因治疗可缓解pSS相关口干症。目前口干症治疗尚无金标准，临床上仍亟需针对pSS的有效疗法。

2025-05-26

AAV基因治疗热点综述：高光坪教授团队详述腺相关病毒免疫学研究

2025年3月28日，美国马萨诸塞大学Chan医学院Horae基因治疗中心的高光坪教授团队在《Molecular Therapy》期刊发表题为“The curious case of AAV immunology”的综述论文，该综述主要探讨了腺相关病毒（AAV）免疫学机制的复杂性，包括AAV与宿主免疫系统的相互作用、临床应用中的免疫挑战和优化策略，以及未来研究方向。

2025-05-06